Сейчас проводятся доклинические исследования на животных.
Спиноцеребеллярная атаксия 1 типа – это наследственное нейродегенеративное прогрессирующее заболевание. Обычно оно проявляется на третьем-четвертом десятке жизни. Клинически характеризуется расстройствами координации движений с признаками мультисистемного поражения головного и спинного мозга. СЦА1 неизлечима и заканчивается дегенерацией мозжечка - структуры головного мозга, которая отвечает за равновесие и координацию движений.
Ученые из Северо-Восточного федерального университета и Красноярского государственного медицинского университета предполагают, что препарат для лечения болезни Альцгеймера – мемантин – может увеличить продолжительность жизни больных СЦА1.
Российские ученые ведут изучают препарат совместно с коллегами из Японии и Британии. Как рассказала старший научный сотрудник лаборатории «Молекулярная медицина и генетика человека» СВФУ Полина Голикова, ученые искусственно вызвали у мышей заболевание СЦА1, при котором происходит процесс нейродегенерации в мозжечке, а нервные клетки теряют свою нормальную функцию. На фоне приема мемантина у модельных мышей улучшилось состояние нервных клеток.
«При положительных результатах всех доклинических исследований на животных, и только при положительном эффекте на них, можно будет говорить об использовании мемантина в клинических исследованиях на людях. Потенциально применение препарата может стабилизировать состояние человека и сдерживать быстрое прогрессирование заболевания, что позволит продлить жизнь тем, у кого наблюдается спиноцеребеллярная атаксия 1 типа», – отметила Полина Голикова.
Ученым СВФУ предстоит провести клинические исследования и проверить эффективность препарата при лечении СЦА1 у больных в якутской популяции. Сейчас в республике порядка 380 человек с таким диагнозом.
«Сейчас мы занимаемся формированием двух групп больных СЦА1 – не менее 10 пациентов в каждой. Одна будет получать мемантин, другая – плацебо. Исследование будет идти ориентировочно два года с отслеживанием течения заболевания в динамике и оценкой неврологического статуса пациента. Препарат замедляет прогрессирование самой болезни, поэтому мы постараемся выявить долгосрочный эффект. При выявлении значимого влияния мемантинола на течение СЦА1 можно будет говорить об расширении показаний для применения этого препарата», - добавила Полина Голикова.
Совместные исследования научно-исследовательской лаборатории «Молекулярная медицина и генетика человека» Медицинского института СВФУ и Красноярского государственного медицинского университета проводятся в рамках соглашения о сотрудничестве. Документ был подписан ректорами учебных заведение в июне 2020 года сроком на 5 лет.